Estados Unidos autoriza el primer tratamiento que usa ARN para suprimir genes

Tratamiento genético

Hemos hablado en estas páginas del mecanismo de modificación genética CRISPR y de sus potenciales implicaciones en la modificación genética de personas con enfermedades asociadas a genes específicos.

Sin embargo, el complejo método CRISPR no es la única manera de solucionar problemas genéticos. Cuando el tratamiento no requiere la modificación de un gen específico, sino simplemente su silenciamiento, es posible usar trozos de ARN (mucho más fácil de utilizar) que “evitan” la sintetización de ciertas proteínas.

La cosa va más o menos así. Gran parte del ADN sirve para “codificar” proteínas, esto es, para que las células sepan qué aminoácidos utilizar en cada proteína diferente. Si se insertan cadenas específicas de ARN, éstas pueden interactuar con el ADN que codifica las proteínas y “anularlo”, esto es, hacer que la proteína no se produzca. El mecanismo que consigue esto funciona “atando” este ARN modificado a las cadenas de ARNm que acaban de leer el gen dañado y se disponen a fabricar la proteína.

En los raros casos en los que una enfermedad genética causa la producción de una proteína dañina, el uso de trozos de ARN es una manera relativamente económica de solucionar el problema. Desde el descubrimiento de este mecanismo hace 20 años se comenzó a buscar su aplicación en la curación de enfermedades, y el pasado 10 de agosto la FDA de los Estados Unidos aprobó por primera vez uno de estos tratamientos.

Polineuropatía Amiloidótica Familiar

La Polineuropatía Amiloidótica Familiar (PAF) es una enfermedad que afecta a alrededor de 50.000 personas en el mundo y consiste en la fabricación de proteínas defectuosas que se acumulan en los nervios, tejidos y órganos de los pacientes causando pérdida de sensibilidad, falla sistémica e incluso la muerte.

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Hasta el momento la enfermedad no tenía tratamiento, pero gracias al uso de ARN parece haber una nueva solución para estos pacientes. La droga, bautizada patisiran, se inyecta en el hígado, órgano donde se produce la proteína, e inhibe su sintetización. Un estudio clínico reveló considerable mejoría en los síntomas de todos los pacientes tratados mientras que el grupo de control empeoró, indicando que la medicina funciona y no presenta mayores efectos secundarios.

Esta es la primera droga de este tipo en aparecer en el escenario, pero de acuerdo con Craig Mello (uno de los investigadores asociados con el descubrimiento de este mecanismo) no será la última. El uso de ARN para modificar la producción de proteínas tiene potencial en el tratamiento de otras enfermedades, como la hemofilia e incluso el VIH.

Los retos de esta “medicina natural”

Por supuesto, poco hay más artificial que la modificación genética, pero lo cierto es que este mecanismo no hace más que imitar a las células, que producen su propio ARN para evitar la producción de ciertas proteínas. En este sentido se espera que el tratamiento presente pocos efectos secundarios, pues es “natural” en el sentido en que utiliza mecanismos biológicos que ya existen en el cuerpo, solo que en este caso fueron fabricados fuera de él.

El problema no es tanto encontrar la cadena de ARN que funcionará, sino encontrar en dónde debe colocarse, asegurarse de que llegue allí y de que entre en contacto con las células antes de que el ARN se degrade. Fue en estos “detalles” que los investigadores se tomaron los últimos 20 años.

Por último, hay que recordar que este mecanismo, al contrario que el CRISPR, no modifica los genes de la persona. Esto significa que el tratamiento debe realizarse regularmente, pues apenas se agote el ARN de la medicina las células volverán a producir la proteína defectuosa.

Bibliografía:

  1. https://www.sciencenews.org/article/first-gene-silencing-drug-wins-fda-approval

Imágenes: 1: sciencenews.org, 2: semanticscholar.org

Estados Unidos autoriza el primer tratamiento que usa ARN para suprimir genes
15 agosto, 2018